治療タンパク質を脳へ輸送する新たな遺伝子治療法を開発

～根治療法のない神経変性疾患モデルマウスの治療に成功～

東京慈恵会医科大学遺伝子治療研究部の松島小貴、小林博司、医学部看護学科の大橋十也らの研究チームは、臨床医学研究所の渡部文子、順天堂大学 大学院医学研究科脳回路形態学の日置寛之、ＪＣＲファーマ株式会社の薗田啓之らと共同で血液脳関門通過型の治療タンパク質を用いた遺伝性疾患のGM1ガングリオシドーシスモデルマウスに対するアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターによる遺伝子治療法を確立しました。
本成果は2025年4月8日にThe Journal of Clinical Investigationに掲載されました。