歯状核赤核・淡蒼球ルイ体萎縮症治療薬SK-2407／SN-001に関する共同開発契約締結のお知らせ

日産化学株式会社（本社：東京都中央区、代表取締役 取締役社長：八木 晋介、以下「日産化学」）と株式会社三和化学研究所（本社：愛知県名古屋市、代表取締役社長：磯野 修作、以下「三和化学」）は、両社の核酸創薬共同研究により見出した歯状核赤核・淡蒼球ルイ体萎縮症（DRPLA）治療薬候補化合物：SK-2407／SN-001の日本国内における共同開発に合意しましたのでお知らせいたします。

両社は、2019年より共同創薬研究として脊髄小脳変性症の1種であるDRPLAを対象としたアンチセンス核酸の創製に取り組み、開発化合物SK-2407／SN-001を選定いたしました。このたびの合意に基づき、日産化学は核酸原薬を製造・供給し、三和化学は本化合物の国内の非臨床試験および臨床試験を進めてまいります。また、両社は、海外における開発パートナーの探索も共同で進めてまいります。

DRPLAは、ATN1遺伝子の変異により発症する進行性の神経難病であり、世界的にみると日本で特に罹患率が高いことが知られております。未だに有効な治療薬がなく、アンメットメディカルニーズの高い疾患です。