ムコ多糖症IIIB型に対するJR-446の厚生労働省による希少疾病用医薬品指定のお知らせ

株式会社メディパルホールディングス（東京都中央区、代表取締役社長：渡辺 秀一、以下、「メディパル」）と、ＪＣＲファーマ株式会社（兵庫県芦屋市、代表取締役会長兼社長：芦田 信、以下、「JCR」）は、日本における共同開発・商業化を進めている血液脳関門通過型α-N-アセチルグルコサミニダーゼ製剤［開発番号：JR-446］について、このたび、厚生労働省より希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定されましたことをお知らせします。

JR-446は、本年４月に米国食品医薬品局（FDA）＊１より、本年６月に欧州委員会（EC）＊2より、ムコ多糖症IIIB 型（サンフィリッポ症候群B型、以下、「MPS IIIB」）を対象としたオーファンドラッグの指定を受けています。

MPS IIIBは、ライソゾーム病の一種であり、重度の中枢神経系障害を呈する疾患です。世界における患者数＊３は５００人から１，０００人と推定されている超希少疾患であり、現在、世界的に承認された治療薬はありません。