RNAi治療薬リーディングカンパニーのアルナイラム、トランスサイレチン型心アミロイドーシス治療の新たな選択肢としてアムヴトラ(R)の適応追加の承認を取得

Alnylam Japan株式会社 （本社：東京都千代田区、代表取締社長 岡田裕、以下「アルナイラム」）は、「アムヴトラ(R) 」 （一般名：ブトリシランナトリウム、以下「アムヴトラ」） についてトランスサイレチン型心アミロイドーシス （ATTR-CM） を対象とした治療薬として医薬品製造販売承認事項一部変更の承認を取得しましたので、お知らせします。

アルナイラムの代表取締役社長、岡田裕は次のように述べています。「ATTR-CMは、肝臓で産生されるトランスサイレチン (TTR) がアミロイドとなり、心筋に沈着・蓄積することで発症する進行性の疾患です。心不全を引き起こす原因疾患としての認識が広まりつつあり、早期診断や有効な治療介入が求められる中で、依然として多くのアンメットメディカルニーズが存在しています。アムヴトラは、ATTR-CMの原因タンパク質であるTTRの産生を抑制することで、疾患の根本にアプローチする治療薬です。アムヴトラをATTR-CM患者さんにお届けし、治療に貢献できることを期待しています。」

高知大学医学部老年病・循環器内科学の北岡裕章教授は、「ATTR-CMは肝臓で産生されるTTRが加齢や遺伝子変異によりアミロイド化し心臓に沈着することが原因で発症する疾患です。近年では早期診断が進んできているものの、未診断の症例が多く存在し、本邦の人口高齢化を踏まえると今後さらに罹患患者が増加することも想定されます。アムヴトラはTTRmRNAを分解することでTTRの産生を抑制するRNAi治療薬です。第III相臨床試験であるHELIOS-B試験では4量体安定化薬がベースラインで40%投与されていた患者背景で実施され、事前に規定された主要評価項目、副次評価項目すべて (10項目中10項目) を達成しました。アムヴトラがATTR-CM治療の新たな治療選択肢として、ATTR-CM治療に変革をもたらすことを期待しています。」と述べています。