急性肝性ポルフィリン症（AHP）の治療におけるgivosiranの安全性、有効性およびQOL改善効果に関する人道的見地から実施された治験（拡大治験）結果を発表

- Givosiranの日本でのデータを収集・分析した初の論文-

Alnylam Japan 株式会社 (本社：東京都千代田区、代表取締役社長 岡田 裕、以下「アルナイラム」) は、scientific reports誌において、論文「Efficacy and safety of givosiran in Japanese patients with acute hepatic porphyria: clinical findings from an expanded access study (急性肝性ポルフィリン症 (AHP) の治療におけるgivosiranの安全性、有効性およびQOL改善効果 ―givosiran拡大治験から得られた知見―)」が公表されたことをお知らせします。

遺伝性希少疾患のAHPは、便秘や嘔吐を伴う激しい腹痛発作を主症状とし、その多くは10 代後半から40代前半の女性に発症します1), 2) 。発作の程度によっては、医療機関での救急処置や長期の入院及びリハビリテーションを要し、発作と発作の間にも何らかの症状がみられることから、生活の質 (QOL) 及び身体機能に悪影響を及ぼすことが知られています3)。これまで、急性発作に対しては、ヘミン投与などの対症療法がありましたが、アミノレブリン酸合成酵素1 (ALAS1) を標的とする RNAi 治療薬である「ギブラーリ(R)皮下注 189 mg」 (一般名：ギボシランナトリウム、以下「ギブラーリ」) が発売されるまでは、治療薬はありませんでした。