RNAi治療薬リーディングカンパニーのアルナイラム、トランスサイレチン型心アミロイドーシス治療の新たな選択肢としてアムヴトラ(R)の適応追加承認を申請

Alnylam Japan株式会社（本社：東京都千代田区、代表取締役社長 岡田裕、以下「アルナイラム」）は、「アムヴトラ(R)」（一般名：ブトリシランナトリウム、以下「アムヴトラ」）について、トランスサイレチン型心アミロイドーシスを対象とした治療薬として医薬品製造販売承認事項一部変更申請を行いましたので、お知らせします。

トランスサイレチン型心アミロイドーシスは、急速に進行し、身体的に衰弱させ、死に至ることも多い疾患です。

今回の申請は、第III相HELIOS-B試験の肯定的な結果に基づくものです。本試験は、トランスサイレチン型心アミロイドーシス（遺伝性または野生型）と診断された655名の成人患者が登録された、第III相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同の国際共同試験です。全死因死亡及び再発性心血管関連イベントの主要複合評価項目の減少というアムヴトラの有効性及び安全性を評価するように計画されました。本試験のデータは、英国ロンドンで8月30日から9月2日まで開催された欧州心臓病学会（ESC Congress 2024）のHot Lineセッションで発表されました。同時に『The New England Journal of Medicine』誌にも掲載されました。